A utilização off-label de medicamentos é uma prática frequente na terapêutica nos diferentes sistemas de saúde. Engloba as situações em que um medicamento é usado intencionalmente para uma finalidade médica, em condições não conformes com os termos da autorização de comercialização.

O CNECV entende que esta utilização em indicações não aprovadas deve-se pautar por procedimentos padronizados a nível nacional, quer no que respeita à sua avaliação prévia nos planos técnico-científico e ético por parte de comissões especializadas, quer no que respeita à obtenção do consentimento informado do doente.

"No momento da prescrição, o médico deve sempre assegurar-se de que a informação foi transmitida com eficácia e as premissas compreendidas, de modo que a decisão do doente ou do seu representante legal seja verdadeiramente informada. Aquando da dispensa do medicamento, o farmacêutico deve informar o doente ou o seu representante legal sobre a correta utilização off-label do medicamento e contribuir para promover a segurança e a efetividade da terapêutica”, refere o CNECV em comunicado.

O parecer agora divulgado recomenda que a sua utilização seja restrita a situações em que não existam medicamentos com autorização de introdução no mercado para a situação clínica do doente. Por essa razão, o uso deve estar suportado em provas científicas credíveis, que permitam perspetivar resultados terapêuticos com uma relação benefício-risco favorável para o doente. A utilização deve ser custo-efetiva e acompanhada por uma farmacovigilância ativa.

Na análise realizada pelo CNECV distinguem-se três situações distintas: o uso off-label de um medicamento apoiado em prova clínica reconhecida, que se encontra plenamente instituído na prática clínica, pelo que a sua utilização e os protocolos terapêuticos que a prevejam devem ser objeto de procedimentos de aprovação simplificados; o uso off-label pontual, num doente específico, de medicamentos presentes no mercado há vários anos, impõe a avaliação prévia caso a caso, tendo em conta a prova científica disponível e a condição clínica do doente; o mesmo acontece no uso off-label de medicamentos inovadores no tratamento de doentes específicos, acrescendo nestes casos a análise sobre o seu valor terapêutico acrescentado e perfil de custo-efetividade.

Nestes termos, o CNECV recomenda um papel mais ativo para a Comissão Nacional de Farmácia e Terapêutica, que se deve pronunciar sobre as diferentes utilizações off-label praticadas diariamente em Portugal, não somente a nível hospitalar, como também em ambulatório, sem prejuízo do importante papel já desempenhado pelas comissões de farmácia e terapêutica e pelas comissões de ética dos hospitais.

No ambulatório, a avaliação deve ser assumida pelas comissões de farmácia e terapêutica e as comissões de ética das Administrações Regionais de Saúde, em condições equiparáveis ao contexto hospitalar.

O parecer do CNECV termina com a recomendação de criação de uma plataforma eletrónica dedicada ao uso off-label de medicamentos, em que sejam registados os seus usos, bem como os respetivos efeitos positivos e negativos.

Consulte em anexo o parecer emitido pelo CNECV.